“引領RNA療法的未來!”這傢才亮相的新銳為何有這樣的底氣?

▎藥明康德內容團隊編輯mRNA作為一種新治療模式在COVID-19疫苗領域獲得巨

▎藥明康德內容團隊編輯

mRNA作為一種新治療模式在COVID-19疫苗領域獲得巨大成功之後,新一代mRNA疫苗和療法走向何方也成為人們關註的問題。今日,位於麻省劍橋的Orbital Therapeutics“浮出水面”,該公司一亮相便得到業界廣泛關註。這傢公司背後可謂“星光璀璨”,該公司的聯合創始人包括RNAi領域明星公司Alnylam的創始首席執行官John Maraganore博士,早在2014年就加入Moderna,擔任傳染病領域首席科學官的Giuseppe Ciaramella博士。該公司還得到著名風投機構ARCH Venture Partners的支持。Maraganore博士在接受行業媒體Endpoints News采訪時表示,他對這傢公司的願景是“引領RNA療法的未來!”

基於RNA的療法代表著一種發展迅速,可用於治療廣泛疾病領域的顛覆性治療模式。第一代RNA療法已經成功克服瞭多種技術挑戰,包括外源RNA的不穩定性,RNA的遞送方式,以及免疫原性可能帶來的潛在風險。

然而,進一步推廣RNA療法的廣泛應用面對多種障礙。目前,mRNA和遞送載體的免疫原性仍然是限制其應用的一大挑戰,這也導致大多數基於mRNA的療法為傳染病和癌癥疫苗,它們不需要持續向患者體內遞送高劑量的mRNA藥物。基於RNA的療法主要被遞送到肝臟,肝外遞送RNA的問題仍有待解決。

Orbital公司的目標是匯集和整合已有和新興RNA技術和遞送機制,構建一個獨特的RNA技術平臺。這一平臺的目標是延長創新RNA療法的持久性和半衰期,並且將它們遞送到多種不同的細胞和組織類型中。基於這一平臺,該公司的研發管線將包括疫苗、免疫調節藥物、蛋白替代療法和再生療法。

Orbital公司已經與Beam Therapeutics公司達成研發合作,雙方將擁有使用對方的RNA技術和非病毒遞送技術的權益。Beam公司是堿基編輯領域的明星公司之一,該公司已經在基於脂質納米顆粒(LNP)的RNA遞送技術方面做出多項突破。該公司的LNP篩選平臺能夠發現將RNA遞送到不同細胞和組織的LNP配方。這一平臺已經發現瞭將mRNA靶向遞送到T細胞和自然殺傷細胞中的LNP配方。

“引領RNA療法的未來!”這傢才亮相的新銳為何有這樣的底氣?

▲Beam公司的LNP篩選平臺(圖片來源:Beam公司官網)

除瞭提供技術支持,Beam公司的首席科學官Ciaramella博士將擔任Orbital公司的臨時首席執行官。該公司首席執行官John Evans先生也將加入Orbital公司的董事會。“RNA醫藥領域發展迅速,我們很高興參與Orbital公司的推出。這對Beam來說也是令人興奮的機會,利用合作將我們的技術平臺用於為患者開發創新和多樣的藥物。”Beam首席執行官John Evans先生說。

“引領RNA療法的未來!”這傢才亮相的新銳為何有這樣的底氣?

▲Beam Therapeutics首席執行官John Evans先生在藥明康德全球論壇上分享如何駕馭顛覆性技術

Orbital公司的科學創始人包含瞭RNA研究領域的多位先驅,其中賓夕法尼亞大學的Drew Weissman教授去年與Katalin Karikó博士共同獲得拉斯克臨床醫學研究獎,他們聯合發現的基於mRNA修飾的創新技術,不但讓快速開發新冠疫苗成為可能,而且正在用於治療和預防一系列其它疾病。

斯坦福大學的Howard Chang教授是長非編碼RNA(lnRNA)領域的專傢,這種RNA在調節基因表達方面具有重要作用。他聯合創建的Accent Therapeutics曾上榜2020年度“生物技術猛公司”。加州大學聖地亞哥分校的Gene Yeo教授在RNA處理和RNA結合蛋白在發育和疾病中的作用方面做出多項突破。他聯合創建的LocanaBio公司利用RNA結合蛋白,對功能失調的RNA分子進行改造。

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▲Orbital公司的科學創始人(圖片來源:Orbital公司官網)

Orbital公司的最初投資來自ARCH Venture Partners,a16z Bio Health和Newpath Partners.

“由具有遠見的領導者和科學先驅們創建的Orbital公司將廣泛的RNA技術整合到一個組織中,它的目標是開發全新藥物,對全球人類健康產生深遠的影響。” Orbital公司聯合創始人之一,ARCH Venture Partners的管理主任Kristina Burow女士表示,“將高質量的科學與潛在革命性技術相結合,加上RNA領域專傢領導下充滿活力的組織構架,提供瞭一個獨特的機會構建一傢開發變革療法的公司。”

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